Uma droga experimental em ensaios clínicos tem demonstrado alta eficácia no tratamento de crianças com progeria. Em pacientes jovens, que, por doença envelhecem prematuramente, houve ganho de peso, estrutura óssea e melhorar a saúde do coração.

Um defeito genético raro chamado progeria   É uma das doenças mais temidas de todas as doenças da infância. O corpo da criança começa a envelhecer oito vezes mais rápido do que o normal, e 10-12 anos para essas crianças se transformaram em um velho decrépito com todos os sinais clássicos da aparência para a saúde. A idade média de vida dos pacientes Progeria É apenas 13 anos, e alguns deles ainda conseguiu terminar a escola.

Progeria   Ela afeta uma criança de oito milhões, e qualquer medicação que possa, pelo menos, retardar a progressão da doença ainda não está disponível. No entanto, junto de Hospital Infantil de Boston mais recente concluída ensaios clínicos da droga, e eles mostraram um alto desempenho de tal forma que os cientistas chamados a droga "um grande avanço." Trata-se de uma droga chamada lonafornib.

Um terço das crianças com progeria lonafornib tratados mostraram um aumento anual de peso em mais de 50%, ou apenas parar de perder peso e começou a recrutá-lo. Eles observaram um conjunto de massa muscular e óssea. Após o tratamento, os pacientes voltaram ao nível de rigidez óssea anormal do indicador para o normal, e um factor importante, tais como o grau de rigidez arterial, diminuiu em 35%.

Os cientistas descobriram a causa exata da progeria há apenas seis anos - é uma única mutação no gene LMNA chamado, o que produz uma proteína que une o núcleo das células. As crianças com progeria observou nível demasiado elevado de proteína que bloqueia o funcionamento normal das células e provoca toxicidade no organismo. Num estudo clínico envolveu 26 pacientes com progeria, que é três quartos do seu número total em todo o mundo. Eles levaram lonafornib duas vezes por dia por via oral, e de quatro em quatro meses estavam no hospital para fazer exames. O período de tratamento foi de dois anos e meio.

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