A terapia genética, que usa seguro para vírus HIV humano, ajudando crianças que sofrem de uma doença incurável - leucodistrofia metacromática. Além disso, a mesma interrompe o tratamento síndroma de Wiskott-Aldrich em crianças.

 Gene Therapy
 Gene Therapy


Cientistas italianos descobriram como você pode se beneficiar de HIV, que até recentemente foi chamado de "praga toda a humanidade." O vírus da imunodeficiência humana que causa a Aids, pode salvar a vida das crianças. Eles desenvolveram uma versão modificada do HIV, que não é prejudicial aos seres humanos, mas pode ajudar as crianças que sofrem de duas doenças genéticas raras e incuráveis.

Trata-se de leucodistrofia metacromática   e Síndroma de Wiskott-Aldrich . A terapia génica   com o HIV têm sido capazes de prevenir o desenvolvimento de sintomas de leucodistrofia tem três crianças, assim como parar a progressão Síndroma de Wiskott-Aldrich . É bastante um avanço significativo na introdução de novas formas de tratar duas doenças graves, como nos últimos anos, os cientistas poderiam não movê-los desenvolvida nos laboratórios da tecnologia em pacientes pequenos específicas de modo que era seguro e eficaz. Os resultados da pesquisa foram publicados na revista Science.

Leucodistrofia metacromática   Ela afeta 1 em cada 160.000 crianças, e síndrome de Wiskott-Aldrich - um dos 10 milhões de meninos. Ambas são consideradas doenças graves. Vítimas de leucodistrofia pelo ano de vida começam a apresentar sintomas de degeneração muscular, marcaram atraso de desenvolvimento, há paralisia e demência. A maioria das crianças morrem dentro de poucos anos após o início da doença.

Síndrome de Wiskott-Aldrich provoca eczema, contusões, hemorragias nasais e infecções frequentes. Suas vítimas geralmente desenvolvem doença auto-imune, um terceiro tipo de câncer desenvolvem (linfoma, leucemia). A esperança de vida de tais pacientes é de 15-20 anos. Os tratamentos modernos para ambas as doenças não existe, embora o síndroma de Wiskott-Aldrich, por vezes, é possível parar o transplante de medula óssea. Aliás, este mesmo procedimento três vezes já levou à completa emancipação das pessoas de HIV. (Leia mais)



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